罕見疾病用藥

劑量單位：每顆錠劑含200毫克carglumic acid

規格包裝：5顆/盒

主成分：carglumic acid

適應症：1.因N-acetylglutamate synthase缺失而引起的高血氨症之輔助治療。2. Isovaleric acidaemia（異戊酸血症）造成之高血氨症之輔助治療。3. Methylmalonic acidaemia（甲基丙二酸血症）造成之高血氨症之輔助治療。4. Propionic acidaemia（丙酸血症）造成之高血氨症之輔助治療

衛署字號：衛部罕藥輸字第000056號

相關文件：仿單下載

劑量單位：每顆膠囊含250毫克Stiripentol

規格包裝：60顆/瓶

主成分：Stiripentol

適應症：用於嬰兒期嚴重肌痙攣性癲癇(SMEI, Dravet’s syndrome)病人，僅服用clobazam及valproate無法充分控制癲癇發作時，併用DIACOMIT作為輔助治療難治的全身性強直陣攣性發作(generalized tonic-clonic seizure)。

衛署字號：衛部罕藥輸字第000067號

相關文件：仿單下載

劑量單位：250mg/10ml/安瓿

規格包裝：4安瓿/盒

主成分：Human Hemin(人類血基質)

適應症：治療肝臟型紫質症(急性間歇性紫質症、異位型紫質症、遺傳性紫質症)之急性發作。

衛署字號：衛署罕菌疫輸字第000010號

相關文件：仿單下載

劑量單位：Oral soln, 1g/10ml/包

規格包裝：36包/盒

主成分：Citrulline Malate

適應症：先天性因CITRULLINE缺乏引起之尿素代謝具常之高血氨症。

衛署字號：罕藥輸字第000001號

相關文件：仿單下載

劑量單位：20 ml/ 小瓶

規格包裝：1小瓶/ 盒

主成分：Treprostinil Sodium

適應症：治療特發性或遺傳性肺動脈高壓(WHO functional class III 及 IV)，需經事前審查核准後使用。

衛署字號：衛部罕藥輸字第000071號

相關文件：仿單下載

劑量單位：20 ml/ 小瓶

規格包裝：1小瓶/ 盒

主成分：Treprostinil Sodium

適應症：治療特發性或遺傳性肺動脈高壓(WHO functional class III 及 IV)，需經事前審查核准後使用。

衛署字號：衛部罕藥輸字第000073號

相關文件：仿單下載